Vor Biopharma, биотехнологическая компания из Кембриджа, Массачусетс, известная своими разработками в области клеточных терапий для онкологических заболеваний, в 2025 году неожиданно изменила стратегическое направление. Теперь руководство компании, возглавленное новым генеральным директором Жаном-Поль Крессом, делает ставку на разработку лекарств для лечения аутоиммунных заболеваний. Этот сдвиг обусловлен необходимостью адаптации к новым реалиям фармацевтического рынка и изменениями внутри компании, а также растущим спросом на инновационные методы борьбы с болезнями иммунной системы. Предыдущий CEO Роберт Анг останется в компании в роли советника до октября 2025 года, что обеспечивает плавный переход и передачу ключевых знаний и информации. Ранее Vor Biopharma сосредотачивалась на клеточных терапиях, направленных против лейкемии и других онкологических заболеваний.
Их продукты trem-cel и VCAR33 были многообещающими кандидатами, но в последние годы, после нескольких неудач и финансовых трудностей, компания была вынуждена сократить клинические операции и уволить до 95% сотрудников. В этих условиях руководство приняло решение о кардинальной смене курса, выбрав нишу аутоиммунных болезней, среди которых – генерализованная миастения, системная красная волчанка и ревматоидный артрит. Одним из ключевых шагов в новой стратегии стало лицензирование прав на разработку и коммерциализацию препарата телитациспта (telitacicept) у китайской биотехнологической компании RemeGen. Телитациспта уже получил одобрение в Китае и доступен для лечения нескольких серьезных аутоиммунных заболеваний. Он нацелен на подавление цитокинов BAFF и APRIL, которые играют важную роль в патогенезе аутоиммунных процессов.
Эти мишени уже долгое время рассматриваются как перспективные для лекарственной терапии, поскольку воздействие на них позволяет контролировать аномальную активацию B-клеток, провоцирующих аутоиммунный ответ. В рамках сделки Vor Biopharma внесла 45 миллионов долларов авансового платежа и получила 80 миллионов долларов в виде варрантов на покупку обыкновенных акций RemeGen. Это не только финансовое вложение, но и стратегический шаг для усиления позиции на рынке аутоиммунных препаратов. Телитациспта сейчас проходит фазу 3 клинических испытаний в США, Европе и Южной Америке для лечения генерализованной миастении. Результаты данных исследований ожидаются в 2027 году и могут стать решающими для выхода препарата на глобальный рынок.
Возглавивший компанию Жан-Поль Кресс выразил энтузиазм по поводу новой миссии Vor. Он считает, что трансформация компании в игрока, сфокусированного на лечении аутоиммунных заболеваний, обеспечит устойчивое развитие и успешное внедрение инноваций в медицину. Под его руководством Vor нацелена на активное развитие портфеля продуктов и сотрудничество с международными партнерами для ускорения вывода препаратов на рынок. Смена вектора деятельности Vor соответствует тенденциям мирового биофармацевтического сектора, где всё большее значение приобретает сотрудничество с китайскими биотехнологическими компаниями. Китай становится значимым источником инноваций для фармацевтических компаний США и Европы, предлагая выгодные возможности для лицензирования лекарственных средств с подтвержденной эффективностью и данными по доклиническим и клиническим испытаниям.
Аналитики считают, что такие сделки помогают сокращать время выхода новых препаратов на мировой рынок и оптимизировать затраты на исследования и разработки. Применение клеточных технологий, на которых ранее специализировалась Vor, с её новым курсом не теряет актуальности, но переносит акцент на иммунорегуляцию и коррекцию работы иммунной системы при аутоиммунных процессах. Аутоиммунные заболевания представляют собой группу хронических заболеваний, при которых иммунная система ошибочно атакует собственные ткани организма. Несмотря на наличие нескольких терапий, недовольство пациентов и врачей уровнем эффективности и безопасности существующих методов стимулирует поиск новых решений и технологий. Генерализованная миастения, системная красная волчанка и ревматоидный артрит – заболевания, вызывающие значительные страдания и ухудшение качества жизни миллионов людей по всему миру.
Текущие методы лечения включают иммунодепрессанты, биологические препараты и методы симптоматической терапии, но они часто сопряжены с побочными эффектами и недостаточной эффективностью. Новые подходы, нацеленные на основные патогенетические механизмы, особенно с применением биологических препаратов, способных избирательно воздействовать на ключевые молекулы иммунной системы, обещают существенно улучшить прогнозы и качество жизни пациентов. Препарат телитациспта, блокируя BAFF и APRIL, воздействует именно на те механизмы, которые запускают патологическую активацию B-клеток, участвуя в процессе образования аутоантител. Это позволяет не просто смягчить симптомы заболевания, а изменить его течение. Такой механизм действия является инновационным и потенциально эффективным при нескольких аутоиммунных патологиях.
Обеспечение финансирования в размере 175 миллионов долларов в рамках частного инвестирования в публичные акции (PIPE) говорит о доверии инвесторов к новому курсу компании и её потенциалу на рынке биотехнологий. Среди инвесторов – известные фонды и инвестиционные компании с опытом поддержки биофармацевтических стартапов, что усилит возможности Vor в разработке и продвижении инновационных решений. Смена руководства — назначение Жана-Поля Кресса, который ранее возглавлял немецкую MorphoSys, известную своими успехами в сфере биотерапии — ставит перед компанией задачу выхода на новые рубежи и создания сильной команды специалистов, обладающих опытом и компетенциями именно в области аутоиммунных заболеваний. Таким образом, новый этап развития Vor Biopharma связан с переосмыслением стратегии и активным выходом на рынок лечения аутоиммунных болезней с использованием инновационных биологических препаратов. Перспективы компании выглядят обнадеживающе благодаря сотрудничеству с китайской RemeGen, сильной поддержке инвесторов и профессионализму нового руководства.
В ближайшие годы все внимание будет приковано к результатам клинических испытаний телитациспты, которые могут изменить подход к лечению аутоиммунных заболеваний и вывести компанию Vor на лидирующие позиции в этом сегменте фармацевтического рынка.
