Нарколепсия — это хроническое неврологическое заболевание, которое затрагивает около 170 000 человек только в Соединенных Штатах. Его основная симптоматика включает чрезмерную дневную сонливость и катаплексию — внезапные приступы мышечной слабости, часто вызванные сильными эмоциями. Эти проявления связаны с нарушениями регуляции фаз быстрого сна и характерны для данного расстройства. Несмотря на то что нарколепсия давно известна медицине, эффективных терапевтических средств с минимальными побочными эффектами до сих пор не хватает. В этом контексте важным событием стали последние данные, представленные компанией Harmony Biosciences, которая работает над препаратом BP1.
15205, направленным на решение этой проблемы. Harmony Biosciences Holdings Inc. — коммерческая фармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке и коммерциализации препаратов для редких и других неврологических заболеваний в США. На одной из ведущих профильных конференций — 39-м ежегодном собрании Ассоциации профессионалов в области сна (APSS) «SLEEP» в Сиэтле — специалисты компании представили доклинические результаты исследования BP1.15205.
Этот препарат относится к классу агонистов рецептора орексина 2 (OX2R), который играет ключевую роль в поддержании стабилизации цикла сна и бодрствования. Нарколепсия чаще всего связана с утратой или дефицитом гипокретина/орексина — нейропептида, отвечающего за регулирование состояния бодрствования и сна. Именно недостаток этого вещества приводит к нарушению нормального цикла и проявлениям заболевания. BP1.15205 обладает уникальной структурой и высокой активностью в отношении OX2 рецептора, что позволяет стимулировать естественные механизмы поддержания бодрствования даже при снижении уровня гипокретина.
Исследования, проведенные на трансгенных мышах, имитирующих тип 1 нарколепсии, продемонстрировали значительное повышение бодрствования и снижение эпизодов катаплексии на фоне приема препарата. Особенно примечательным является эффективность BP1.15205 при очень низких пероральных дозах, что открывает перспективы для минимизации риска побочных эффектов и более гибкой настройки дозировки для каждого пациента. Высокая потенция препарата и его способность целенаправленно воздействовать на рецепторы OX2R создают основу для разработки терапии, способной одновременно лечить три центральных гиперсомнических расстройства. Это значительно расширяет потенциальный рынок и пользу BP1.
15205 в неврологии повседневной практики. Кроме того, инновационный химический каркас BP1.15205 делает его уникальным среди текущих разрабатываемых препаратов. Его свойства обеспечивают оптимальное соотношение эффективности и безопасности, что критично для пациентов с хроническими синдромами, требующими длительного лечения. В современной медицине важна каждая новая разработка, способная изменить подход к лечению сложных заболеваний.
Нарколепсия помимо высокой нагрузки на качество жизни пациентов, сопряжена с рисками социальной изоляции, депрессии и снижения работоспособности. Поэтому по мере появления новых эффективных средств появляется надежда улучшить прогнозы и повседневное самочувствие тысяч людей. Harmony Biosciences продолжает активно развивать и клинически исследовать BP1.15205, чтобы подтвердить его эффективность и безопасность на людях. Предстоящие этапы допускают возможность расширения показаний и разработки новых вариантов терапии на основании полученных научных данных.
