Компания Sarepta Therapeutics оказалась в центре бурных новостных событий после того, как стало известно о смерти третьего пациента, проходившего лечение с использованием её экспериментальной генной терапии. Эта ситуация вызвала резкий обвал акций компании и поставила под сомнение безопасность и перспективы новейших методов лечения, ориентированных на наследственные мышечные заболевания, такие как Дюшенновская мышечная дистрофия и дистрофия мышц по типу limb-girdle (LGMD). Обстоятельства, приведшие к падению рынка и репутации Sarepta, демонстрируют сложность внедрения инноваций в медицину и важность строгого контроля за побочными эффектами новых лекарств. Почти сразу после сообщений о первых двух смертельных случаях — двух подростков, лечившихся от Дюшенновской мышечной дистрофии — произошёл третий инцидент со взрослым пациентом в возрасте 51 года, который был участником клинических исследований по терапии limb-girdle muscular dystrophy. Несмотря на то, что первоначально компания не афишировала этот случай, данные просочились в прессу, усилив негативное восприятие инвесторов и медицинского сообщества.
FDA, регулятор Соединённых Штатов, также вмешался в ситуацию, и по неподтверждённым данным, направил Sarepta указание приостановить поставки препарата Elevidys — одобренной генотерапии для лечения Дюшенновской дистрофии. Решение регулятора вызвало мгновенную реакцию рынка: акции Sarepta упали практически на 36%, полностью нивелировав предварительный рост, связанный с анонсом о масштабной реструктуризации и сокращении затрат. Существенным ударом стала информация о многочисленных случаях острых печёночных повреждений, возникших среди получателей терапии. Лабораторные данные и клиническая практика показывают: использование вирусных векторов, таких как аденоассоциированные вирусы (AAV), которые применяются для доставки генетического материала, сопряжено с рисками токсичности печени. Несмотря на это, компания до последнего времени не предоставляла исчерпывающей информации по числу госпитализаций и тяжёлых побочных эффектов, что вызвало критику со стороны аналитиков и инвесторов.
Специально выделяется отчёт аналитика Leerink Partners Джозефа Шварца, который прямо упрекнул руководство Sarepta в отсутствии прозрачности. Он отметил, что несмотря на наличие серьёзных симптомов и инцидентов с жизнью пациентов, компания проявляет избирательность в раскрытии информации и, по сути, недостаточно серьёзно относится к рискам, которые уже давно известны в области генотерапии. Аналитик напомнил, что токсичность печени — известная проблема для всех ААV-основных генных препаратов, и появление нескольких случаев летальных исходов подчеркивает необходимость более жёсткого контроля и внимания. С учётом всех произошедших событий, перспективы продаж препарата Elevidys значительно ухудшились. Ещё недавно на второй квартал 2025 года компания отчиталась о выручке в размере 282 миллионов долларов, что оказалось ниже ожиданий аналитиков и сигнализирует о снижении интереса к препарату.
Для финансовой стабильности и выполнения долговых обязательств компании необходимо добиться выручки минимум в 500 миллионов долларов в год, что сейчас выглядит затруднительным в свете имеющихся проблем. Потенциальные последствия для биотехнологической индустрии в целом также оказываются значительными. Эксперты, такие как аналитик RBC Capital Markets Брайан Абрагамс, предупреждают о том, что негативный опыт Sarepta может отразиться на восприятии всей генной терапии как категории лекарственных средств. Сегодня появляется мнение, что острая печёночная недостаточность, развивающаяся у пациентов после генотерапии, скорее является «функцией, а не ошибкой» технологии, что ставит перед разработчиками задачу создания более безопасных и эффективных подходов. В результате инцидентов компания была вынуждена заморозить разработку большинства своих генетических лечебных продуктов.
При этом испытания терапии SRPT-9003, ориентированной на пациентов с LGMD, продолжаются, однако новость о смерти пациента, получавшего схожую препаратную форму с высоким уровнем дозировки, непременно повлияет на будущий процесс одобрения и коммерческое восприятие этого лекарства. Кроме медицинских и рыночных аспектов, данный кризис вскрывает и управленческие проблемы Sarepta. Компания объявила о масштабной реструктуризации, включая сокращение почти 500 сотрудников и резкое снижение расходов на 400 миллионов долларов ежегодно. Однако аналитики отмечают, что подобные меры не помогут восстановить доверие инвесторов, если руководство не повысит прозрачность и ответственность в вопросах безопасности пациентов. Кстати, ситуация также выявила и отсутствие своевременных коммуникаций с рынком со стороны компании.
Некоторые критики указывают, что руководство не уведомило публично о третьей смерти сразу, а сообщило об инциденте лишь после выхода новостных публикаций — это вызвало дополнительные вопросы о корпоративной этике и подготовленности компании к кризису. В долгосрочной перспективе произошедшее может оказать влияние на законодательную базу и регуляторные стандарты в области инновационных биомедицинских разработок. Усиление контроля со стороны FDA и других ведомств, возможно, приведёт к более серьёзным требованиям к доклиническим и клиническим испытаниям, а также к обязательным предупреждениям и мониторингу побочных эффектов. Для пациентов и семей, страдающих от редких наследственных заболеваний, продолжается борьба за доступ к новым эффективным лекарствам, и трагедия Sarepta напоминает о том, что гарантии безопасности всегда должны быть на первом месте. Несмотря на значительные сложности, сектор генотерапии остаётся одним из самых перспективных направлений в медицине.
Компании по всему миру ведут работу над улучшением технологий доставки и повышения безопасности препаратов. Осмысление и анализ печального опыта Sarepta могут стать ценным уроком для всей индустрии, побуждая к совершенствованию процедур тестирования и коммуникаций с рынком. В итоге текущий кризис Sarepta Therapeutics — это не только личная трагедия для конкретных пациентов и их семей, но и вызов всему медицинскому сообществу, инвесторам и регуляторам. Только за счёт прозрачного диалога, строгих стандартов безопасности и технологических инноваций возможно добиться прорыва в лечении генетических заболеваний при минимизации рисков для жизни и здоровья людей.
