Ascendis Pharma A/S, биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке инновационных лекарственных средств в области редких эндокринных заболеваний и онкологии, недавно объявила о важных успехах в лечении гипопаратиреоза. На конференции ENDO 2025 были представлены многообещающие данные трехлетнего исследования Phase 3 PaTHway Trial, которое подтвердило эффективность препарата TransCon PTH (палоэгтерапаратид) для взрослых пациентов, страдающих гипопаратиреозом. Гипопаратиреоз – это редкое, но тяжелое эндокринное расстройство, вызванное дефицитом паратиреоидного гормона (ПТГ), который отвечает за регулирование баланса кальция и фосфора в организме. Недостаток ПТГ приводит к серьезным проблемам, среди которых когнитивные нарушения, заболевания почек и повышенная нервно-мышечная возбудимость. Эти осложнения существенно снижают качество жизни пациентов и требуют внимательного и постоянного медицинского контроля.
Новое исследование PaTHway Trial, продлившееся свыше трех лет, показало, что терапия с использованием TransCon PTH не только поддерживает стабильность почечной функции, но и демонстрирует значительное улучшение би-химических показателей и общего самочувствия пациентов. Особенностью препарата является его способность обеспечивать длительное и стабильное высвобождение паратиреоидного гормона, что обеспечивает более эффективное управление симптомами заболевания, делая лечение более комфортным и результативным. Результаты исследования выявили увеличение среднего значения скорости клубочковой фильтрации (eGFR) на 8,76 мл/мин/1,73 м² к 156-й неделе, что свидетельствует о поддержании и даже улучшении функции почек на протяжении длительного периода терапии. Для пациентов с гипопаратиреозом, у которых вероятность почечных осложнений значительно выше, такой результат имеет колоссальное значение. Безопасность препарата также была подтверждена отсутствием возникновения новых нежелательных эффектов в течение всего срока исследования.
Препарат хорошо переносился пациентами, что подчеркивает его потенциал для долгосрочного применения и способствует улучшению приверженности терапии. Выдающийся вклад в развитие терапии гипопаратиреоза в национальном и международном масштабе отметил исполнительный вице-президент и главный медицинский директор Ascendis Pharma, Эйми Шу. Она подчеркнула, что терапия TransCon PTH способна нормализовать скелетный обмен, оказывать положительное влияние на функцию почек и заметно улучшать качество жизни большого числа пациентов с этим диагнозом. Ascendis Pharma A/S известна своей технологической платформой TransCon, которая позволяет создавать пролонгированные формы лекарственных средств с улучшенными фармакокинетическими свойствами. Благодаря этому подходу достигается более стабильное и продолжительное действие препаратов, чем это возможно при традиционных методах лечения.
Компания активно вкладывает ресурсы в дальнейшие исследования и разработки, стремясь создать лучшие в своем классе медикаменты для пациентов с тяжелыми и редкими заболеваниями. Гипопаратиреоз остается серьезной проблемой для медицины из-за ограниченного количества эффективных методов лечения, поэтому инновационные разработки Ascendis Pharma открывают новые горизонты для пациентов и врачей. Успешные результаты клинических испытаний свидетельствуют о прогрессе в борьбе с этим недугом и позволяют надеяться на улучшение долгосрочной перспективы терапии. Среди важных аспектов терапии с TransCon PTH – возможность устранить необходимость частых внутримышечных или подкожных инъекций паратиреоидного гормона, что значительно облегчает режим лечения и улучшает качество жизни пациентов. Кроме того, положительное влияние на почечную функцию и нормализация обменных процессов снижают риск развития осложнений, которые часто сопровождают гипопаратиреоз.
Перспективы дальнейшего развития Ascendis Pharma связаны с продолжением клинических исследований, расширением показаний и внедрением новых технологий, позволяющих делать лекарства более эффективными и доступными. Рынок редких эндокринных заболеваний сегодня испытывает значительный спрос на инновационные препараты, и успехи компании обеспечивают ей лидирующую позицию среди биотехнологических фирм. Для инвесторов и участников рынка биотехнологий новости о положительных результатах испытаний TransCon PTH подтверждают потенциал Ascendis Pharma как компании, способной создавать прорывные решения. Однако одновременно аналитики отмечают, что инвестиции в биотехнологическую отрасль связаны с определенными рисками и требуют комплексной оценки всех факторов развития и реакции рынка. В целом, успех Ascendis Pharma в лечении гипопаратиреоза является ярким примером того, как современные биотехнологии способны изменить подход к лечению редких и сложных заболеваний.
Благодаря инновациям и упорству исследователей пациенты получают надежду на более эффективное и комфортное лечение, а медицинское сообщество – новые инструменты для борьбы с эндокринными расстройствами. Терапия TransCon PTH может стать стандартом лечения, открывая новую главу в эндокринологии и улучшая качество жизни тысяч пациентов по всему миру.
