В 2025 году биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics переживает серьёзный кризис, который заметно опустошил её рыночную капитализацию. Акции упали почти на 86%, что вызвало обеспокоенность среди инвесторов и специалистов отрасли. Главным фактором стал скандал вокруг gene therapy препарата Elevidys, предназначенного для лечения Дюшенновской мышечной дистрофии (ДМД) — тяжелого наследственного заболевания, которое приводит к прогрессирующей потере мышечной функции у мальчиков. Elevidys, с момента своего официального одобрения FDA в июне 2024 года, позиционировался как революционное средство, способное улучшить качество жизни пациентов с ДМД. Однако в этом году произошли трагические инциденты — двое подростков, получавших лечение этим препаратом, скончались от острой печёночной недостаточности.
Обе жертвы были неходячими пациентами, что добавляет особую тревогу в возможные риски терапии. В ответ на эти события, Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) начало расследование потенциальных опасностей, связанных с Elevidys, особенно в части возникновения острой печёночной токсичности. Ответственный за биологические исследования и разработки новый руководитель Центра биологических оценок и исследований FDA Винай Праасад, известный своей критической позицией по отношению к компании и одобренной терапии, усилил давление на Sarepta. Его назначение воспринимается как сигнал возможного пересмотра ранее принятых решений. Отчёты финансовых аналитиков и биржевых экспертов указывают на то, что около половины всех пациентов с Дюшенновской мышечной дистрофией являются неходячими, то есть именно та категория пациентов, у которых зарегистрированы смертельные исходы после лечения Elevidys.
Это создаёт высокую вероятность приостановки или даже отмены использования препарата для этой группы, что приведёт к существенным потерям для Sarepta, учитывая, что продажи Elevidys формируют более половины доходов компании. Падение акций Sarepta стало ответом рынка на новости. После первого случая смерти акции упали на 27%, а после второго – более чем на 42%. Сегодняшние торги закрылись с падением ещё на 8%, достигнув отметки 17.46 долларов за акцию.
Критики отмечают, что долгая торговая динамика находится под ключевыми скользящими средними, а компания получила минимально возможный рейтинг относительной силы (RS Rating 1), что крайне негативно отражает её позиции на рынке. История одобрения Elevidys была сложной и неоднозначной. Первым руководителем, подписавшим одобрение, был Питер Маркс, который тогда возглавлял Центр биологических исследований FDA. Несмотря на его прецедентное решение, команда из трёх экспертных комиссий выразила серьёзные сомнения по поводу безопасности и эффективности препарата. Смена руководства в FDA и появление более критичного надзора вызвали сомнения у инвесторов и медицинского сообщества.
На сегодняшний день Elevidys остаётся самым прибыльным продуктом Sarepta. По прогнозам аналитиков, выручка компании в 2025 году должна была достичь 2.31 миллиарда долларов, из которых около 1.21 миллиарда долларов предполагалось получить именно от продаж Elevidys. Отмена или ограничение применения препарата способно существенно подорвать финансовое состояние организации.
Кроме того, инциденты с лекарственным средством привели к сомнениям в отношении будущих регуляторных требований и клинических испытаний генотерапевтических препаратов. Прецеденты, подобные этому, создают повышенные барьеры для инновационных компаний, работающих в нише редких и тяжёлых заболеваний. Sarepta, будучи одним из лидеров в области генетических биотехнологий, теперь сталкивается с усилением контроля и риском потери доверия как со стороны пациентов, так и инвесторов. Негативное внимание прессы и рыночного сообщества сопровождалось рядом сообщений о реструктуризации и продаже активов финтех-компаниями, в которых Sarepta вынуждена была освободить ресурсный поток для поддержания операционной деятельности. Так, компания продала весь пакет акций Arrowhead Pharmaceuticals, что тоже добавило негатива на фоне общего спада на биотехнологическом рынке.
Эксперты подчеркивают, что на этом фоне восстановление позиций Sarepta будет крайне сложным и потребует значительных усилий по достижению новых стандартов безопасности и эффективности своей продукции. Необходимость пересмотра протоколов лечения, создание дополнительных исследований по выявлению рисков и расширение мер по контролю побочных эффектов — всё это может отложить вывод новых препаратов на рынок и снизить инвестиционную привлекательность компании на ближайшие несколько лет. Однако не стоит забывать, что генетические технологии остаются одним из самых перспективных направлений медицины, способным значительно улучшить жизнь пациентов с редкими и ранее неизлечимыми заболеваниями. В этом контексте Sarepta, несмотря на текущие сложности, сохраняет лидерские позиции и знания, которые могут позволить компании пройти через испытания и заново заслужить доверие. Инвесторам важно внимательно следить за дальнейшими заявлениями FDA и самим Sarepta, а также за клиническими отчётами об использовании Elevidys.
